Редкий «синдром ригидного человека» лечится с помощью изменённой терапии рака.

Редкий «синдром ригидного человека» лечится с помощью изменённой терапии рака.

1 мин


Синдром ригидного человека (СРЧ) — редкое прогрессирующее расстройство, вызывающее болезненные мышечные спазмы, — может лечиться терапией, обычно используемой для лечения рака, как показывает новый клинический случай.

При синдроме ригидного человека иммунная система атакует ключевой белок в нервной системе. Это редкое заболевание, — которым, например, в США страдает менее 5 тысяч человек, — но недавно оно привлекло внимание, когда канадская певица Селин Дион (Céline Dion) объявила, что она страдает от СРЧ.

Редкий «синдром ригидного человека» лечится с помощью изменённой терапии рака.
При CAR-Т-клеточной терапии иммунные клетки (на фото) удаляются из организма, настраиваются в лаборатории, а затем возвращаются пациенту, обычно для лечения рака. Изображение: cgtoolbox via Getty Images

У наиболее тяжело поражённых СРЧ людей постепенно ухудшается мышечная ригидность, что в конечном итоге приводит к тому, что они становятся прикованными к постели, а спазмы в области груди иногда могут затруднять дыхание. В настоящее время лекарства от СРЧ нет, есть только методы лечения для уменьшения симптомов — но они не всегда помогают.

Недавнее исследование, опубликованное в июне в журнале PNAS, выделяет потенциально новое лечение для людей с СРЧ.

Одной из самых больших проблем для людей с СРЧ является получение диагноза, так как это заболевание редкое, а его симптомы похожи на симптомы других расстройств. В 2014 году доктор Симон Файсснер (Simon Faissner), невролог из больницы Святого Иосифа при Рурском университете в Бохуме, встретился с пациенткой, описанной в клиническом случае. Она жаловалась на ригидность и боль при движении, но в её медицинской карте было указано, что предыдущие врачи считали её симптомы психосоматическими — вызванными психологическим состоянием.

Файсснер провёл тест на поясничную пункцию, который показал, что спинномозговая жидкость пациентки, циркулирующая через спинной мозг и головной мозг, была заполнена антителами против белка под названием декарбоксилаза глутаминовой кислоты (GAD). GAD необходим для синтеза ГАМК, химического посредника, который помогает снижать активность нейронов. Без него мозг посылает сигналы с чрезмерной скоростью, что приводит к мышечным спазмам и ригидности, характерным для СРЧ.

После постановки диагноза пациентка начала проходить терапию, направленную на подавление этих антител, атакующих GAD, что на несколько лет стабилизировало её состояние. Однако к 2023 году её состояние ухудшилось, и она какое-то время не могла ходить.

Чтобы попытаться облегчить некоторые симптомы пациентки, Файсснер и доктор Йеремияс Мотте (Jeremias Motte), другой невролог из больницы Святого Иосифа, решили применить новое лечение: адаптированную терапию CAR T-клетками.

Это лечение использует иммунные клетки, называемые Т-клетками, которые ищут и уничтожают аномальные и больные клетки в организме. Терапия включает удаление некоторых Т-клеток пациента и их модификацию для нацеливания на конкретную цель — обычно рак.

Однако в новом клиническом случае исследователи направили CAR T-клетки на иммунные клетки, производящие антитела, называемые В-клетками. Этот подход ранее применялся как лечение аутоиммунного заболевания, называемого люпус-нефрит, но Файсснер и Мотте захотели узнать, сможет ли он помочь их пациентке с СРЧ.

Существующие методы лечения СРЧ также направлены на В-клетки, но менее эффективно.

«Это не такое глубокое истощение В-клеток, — рассказал Мотте Live Science. — Не настолько глубоко в лимфатических узлах, органах, мышцах или в костном мозге.»

Идея заключается в том, что терапия CAR-T клетками устраняет В-клетки, вызывающие заболевание, но оставляет популяцию «младенческих В-клеток», — сказал Мотте. Затем эти клетки вновь заселяют организм без выработки вредных антител.

«Это как перезагрузка компьютерной системы, — сказал Файсснер Live Science. — Проблемная иммунологическая система должна быть после терапии стёрта.»

Лечение оказало быстрое действие, как показано в клиническом случае. Пациентка частично восстановила способность ходить, и в течение шести месяцев после однократного лечения её скорость ходьбы удвоилась. Она всё ещё чувствовала усталость и скованность, но прошла путь от преодоления нескольких ярдов до примерно 4 миль (6 километров) в день.

Пациентка также смогла прекратить все другие иммунотерапии и сократить использование бензодиазепинов, которые помогают компенсировать утрату функции ГАМК.

«Это впечатляющее улучшение», — сказал в интервью Live Science Маринос Далакас (Marinos Dalakas), невролог из Университета Томаса Джефферсона, который разработал одну из первых иммунотерапий для СРЧ в 2001 году.

Далакас, который не был вовлечён в данный клинический случай, отметил, что новое лечение остаётся экспериментальным. Будущие испытания должны будут расширить ограниченные данные, предоставленные единичным клиническим случаем. Он также отметил, что сейчас проходят промежуточные клинические испытания другой терапии CAR Т-клетками для лечения СРЧ, хотя пройдёт некоторое время, прежде чем будут получены какие-либо результаты.


Понравилось? Поделитесь с друзьями!

Комментарии

- комментариев

Включить уведомления Да Спасибо, не надо