В четверг (17 ноября) Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) объявило, что первый препарат, который задерживает развитие диабета 1 типа у тех, у кого почти наверняка разовьётся аутоиммунное заболевание, одобрен.
При диабете 1 типа иммунная система постепенно уничтожает клетки, вырабатывающие инсулин, называемые бета-клетками. Новый препарат под названием «teplizumab-mzwv» (торговая марка Tzield) представляет собой созданный в лаборатории белок, который ведёт себя как антитело, вырабатываемое иммунной системой человека. Оказавшись в организме, так называемые моноклональные антитела фиксируются на иммунных клетках, называемых Т-клетками, и перепрограммируют их, чтобы они не атаковали агрессивно бета-клетки поджелудочной железы, говорится в заявлении производителя лекарств ProventionBio. В то же время лекарство увеличивает количество иммунных клеток, которые противодействуют таким атакам.
Инсулин действует как открывающий клетки ключ, чтобы в них мог попасть сахар из кровотока. Когда организм не вырабатывает достаточно инсулина, уровень сахара в крови резко возрастает.
По данным Медицинской школы Университета Эмори, прежде чем у человека разовьётся полноценный диабет 1 типа, он проходит несколько предварительных стадий заболевания. На стадии 1 начинают появляться антитела, нацеленные на бета-клетки, но уровень сахара в крови всё ещё остаётся нормальным, тогда как на стадии 2 уровень сахара в крови в некоторых ситуациях становится немного повышенным, но у людей симптомы диабета по-прежнему не проявляются.
К стадии 3 большая часть бета-клеток разрушается, и у людей появляются симптомы, такие как чрезвычайно повышенный уровень сахара в крови, частое мочеиспускание, потеря веса и жажда. Порой же у них может развиться опасное для жизни состояние, называемое диабетическим кетоацидозом. Большинство людей получают диагноз типа 1 на этой стадии. Диагноз чаще всего диагностируется у детей или молодых людей, при этом диабет 1 типа может развиться в любом возрасте.
По данным FDA, в клинических испытаниях «teplizumab-mzwv» задержал переход от стадии 2 к стадии 3 чуть более чем на 2 года по сравнению с плацебо. Два года были средним временем до постановки диагноза, что означало, что некоторые участники перешли на стадию 3 раньше, а некоторые сделали это позже.
В настоящее время антитело одобрено для применения людьми в возрасте от 8 лет и старше с диабетом 2 стадии 1 типа.
«Потенциал препарата для отсрочки клинической диагностики диабета 1 типа может предоставить пациентам месяцы или годы без бремени болезни», — говорит доктор Джон Шарреттс (John Sharretts), директор отдела диабета, нарушений липидного обмена и ожирения в Центре оценки и исследований лекарственных средств FDA.
В исследовании приняли участие 76 участников в возрасте от 8 до 49 лет с диабетом 1 типа 2 стадии; по данным ProventionBio, более 70% участников были моложе 18 лет. Участники были случайным образом разделены на две группы, одна из которых получала в течение двух недель ежедневные внутривенные вливания «teplizumab-mzwv», в то время как другая группа получала вливания плацебо.
Согласно ProventionBio, наиболее распространёнными побочными эффектами «teplizumab-mzwv» были сыпь, головная боль и снижение числа определённых иммунных клеток. У большинства пациентов, которые испытали последний побочный эффект, количество этих иммунных клеток начало восстанавливаться в течение недели после завершения лечения и полностью восстановилось в течение нескольких месяцев.
Следует отметить, что пациенты, принимающие «teplizumab-mzwv», должны находиться под наблюдением на предмет признаков потенциально опасной реакции, называемой «синдромом высвобождения цитокинов», при которой Т-клетки внезапно высвобождают поток воспалительных молекул в кровоток. Подобное произошло у некоторых участников испытания, предупредили в ProventionBio.
Также во время и после лечения пациенты должны находиться под наблюдением на предмет признаков серьёзной инфекции, поскольку их иммунная защита может быть ниже, чем обычно, а также любых «реакций гиперчувствительности», таких как рвота или подкожный отёк (ангионевротический отёк). А поскольку «teplizumab-mzwv» в состоянии оказывать влияние на иммунный ответ на вакцинацию, все соответствующие возрасту прививки следует делать до начала лечения.
Добавим, что стоимость «teplizumab-mzwv» составляет 13 850 долларов за флакон, что в сумме составляет 193 тыс. долларов за 14-дневное лечение, сообщает USA Today.
