>>>Работа! Продавайте контент на сайте Vinegret! Узнай как!<<< ||| >>>Хочешь иметь свою мобильную версию сайта в Play Market? Узнай как!<<<
Эпилепсия: метод генной терапии, нацеленный на сверхактивные клетки мозга, показывает многообещающие результаты в лечении лекарственно-устойчивой формы заболевания.

Эпилепсия: метод генной терапии, нацеленный на сверхактивные клетки мозга, показывает многообещающие результаты в лечении лекарственно-устойчивой формы заболевания.

1 мин


Около 50 миллионов человек во всём мире страдают эпилепсией. В то время как большинство этих людей могут использовать лекарства для лечения и предотвращения приступов, около одной трети плохо реагируют на эти методы лечения. В таких случаях единственный доступный способ взять под контроль судороги — это удалить часть мозга, которая способствует их возникновению. Но эта процедура крайне рискованна.

Поскольку эпилептические припадки вызваны чрезмерной активностью клеток головного мозга (нейронов) в определённых частях мозга, способность воздействовать на эти нейроны и отключать их вполне может предотвратить возникновение припадков.

Эпилепсия: метод генной терапии, нацеленный на сверхактивные клетки мозга, показывает многообещающие результаты в лечении лекарственно-устойчивой формы заболевания.
Эпилептические припадки вызваны повышенной активностью клеток головного мозга. Изображение: MattLphotography/Shutterstock

Британцы, используя разработанный ими инновационный новый подход к генной терапии, смогли показать на клеточных и животных моделях, что можно целенаправленно воздействовать на нейроны, вызывающие эпилептические припадки. Впоследствии это предотвратило их гиперактивность и возникновение судорог в будущем.

Это открытие не только имеет большое значение для лечения резистентной к лекарствам эпилепсии, но и может быть использовано для лечения других неврологических состояний, вызванных сверхактивными нейронами, включая болезнь Паркинсона и мигрень.

Генная терапия

Генная терапия работает путём прямого изменения генов человека с целью лечения болезни или состояния. Есть несколько различных способов это сделать.

Предыдущие исследования, в которых использовалась генная терапия для лечения эпилепсии на животных моделях, делали это с помощью вируса, который был изменён в лаборатории, чтобы он больше не был вредным. В этом случае исследователи вводят вирус в область мозга, где происходят судороги. Затем вирус внедряет в клетки участки ДНК, эффективно модулируя их работу — делая их менее активными и предотвращая судороги.

И хотя этот метод гораздо менее инвазивен, чем операция на головном мозге, его проблема заключается в том, что он затрагивает все нейроны в области мозга, а не только те, которые вызывают судороги. Он также навсегда изменяет свойства клеток, которые поглощают доставленную вирусом ДНК, что может навсегда изменить функцию мозга.

Но новый инновационный инструмент генной терапии британцев показал, что можно изменить только те клетки мозга, которые вызывают припадки, не затрагивая близлежащие здоровые нейроны. Учёные смогли сделать это, воспользовавшись тем, как обычно регулируется экспрессия генов.

Эпилепсия: метод генной терапии, нацеленный на сверхактивные клетки мозга, показывает многообещающие результаты в лечении лекарственно-устойчивой формы заболевания.
Новый инструмент генной терапии нацелен на промоутеры организма. Изображение: SynthEx/Shutterstock

Роль промоутеров

Каждый из 20 тыс. или около того генов в нашем теле содержит инструкции по созданию различных белков и молекул. Эти гены обычно находятся под контролем соседних участков ДНК, называемых промоторами. Они определяют, производится ли и в каком количестве конкретный белок. Различные клетки экспрессируют разные белки в зависимости от того, какие промоторы активны или неактивны.

Существует также особый тип промотора (называемый «активно-зависимый» промотор), который включается только в ответ на биохимические сигналы, посылаемые нейронами, когда они интенсивно активируются, например, во время припадка. Учёные воспользовались преимуществами этих зависимых от активности промоторов, создав генную терапию, которая обнаруживает и подавляет возбудимость нейронов, вызывающих судороги. Специалисты сделали это, связав зависящие от активности промоторы с последовательностями ДНК, которые содержат белки, успокаивающие нейроны.

Сначала исследователи протестировали инструмент генной терапии на нейронах, выращенных в чашке, а затем на мышах с резистентной к лекарствам эпилепсией. Они также проверили эту технику на выращенных в лаборатории человеческих «мини-мозгах».

В каждом тесте учёные смогли показать, что этот новый метод генной терапии эффективен для успокоения сверхактивных нейронов, участвующих в судорогах, при этом не затрагивая здоровые клетки-свидетели.

И хотя на включение требуется час или около того, что превышает обычную продолжительность припадка, новая генная терапия очень эффективна для предотвращения последующих приступов. Она делает это, автоматически выбирая, какие нейроны лечить, и отключает их. Она также способна возвращать нейроны в их первоначальное состояние, когда мозговая активность возвращается к норме. Если припадки повторятся, промоутер готов к включению.

Таким образом, лечение нужно проводить только один раз, но оно имеет длительный эффект, возможно, на всю жизнь. Важно отметить, что лечение не повлияло на результаты мышей в тестах на память и другое нормальное поведение (например, их уровень тревожности, обучаемость и подвижность).

Учёные воодушевлены этим прорывом, потому что в принципе он может открыть перспективу генной терапии для широкого круга людей с лекарственно-устойчивой эпилепсией. Но прежде чем терапия будет готова для использования с этими пациентами, специалистам нужно будет провести ряд тестов, чтобы убедиться, что её можно масштабировать до более крупных мозгов.

Правописание уведомления вебмастера


Понравилось? Поделитесь с друзьями!

Включить уведомления Да Спасибо, не надо