>>>Работа! Продавайте контент на сайте Vinegret! Узнай как!<<< ||| >>>Хочешь иметь свою мобильную версию сайта в Play Market? Узнай как!<<<
Глухой ребёнок стал слышать после умопомрачительного лечения генной терапией.

Глухой ребёнок стал слышать после умопомрачительного лечения генной терапией.

1 мин


Малышка, родившаяся полностью глухой из-за редкого генетического заболевания, теперь может слышать без посторонней помощи благодаря новаторской генной терапии.

Девочка из Великобритании по имени Опал Сэнди (Opal Sandy), которой сейчас 18 месяцев, является самым молодым ребёнком в мире, получившим этот вид генной терапии, при котором используется безвредный модифицированный вирус для исправления генетических мутаций в клетках организма. В данном случае терапия заменила мутантный ген, связанный с глухотой, рабочей копией этого гена, согласно заявлению, опубликованному 9 мая клиниками Кембриджского университета.

Глухой ребёнок стал слышать после умопомрачительного лечения генной терапией.
Опал Сэнди из Великобритании проходила лечение в рамках продолжающегося глобального исследования по изучению новой генной терапии редкого типа врожденной потери слуха. На снимке выше она изображена со своими родителями. Изображение: Cambridge University Hospitals NHS Trust

Очень похожие методы генной терапии тестируются в других исследованиях и показали ранний успех в лечении детей чуть постарше с тем же типом потери слуха, что и у Опал.

Этот тип потери слуха, известный как слуховая невропатия, возникает, когда уши способны улавливать звук, но не могут передать эту информацию в мозг. Это состояние вызвано мутациями в гене OTOF, который в норме вырабатывает отоферлин — белок, необходимый внутреннему уху для общения с нейронами, связанными с мозгом. На это состояние приходится от 1% до 8% случаев врождённой потери слуха, которая возникает при отсутствии других симптомов.

Диагноз Опал был поставлен в возрасте 3 недель. Когда же ей было 11 месяцев, она стала первой пациенткой, получившей лечение в рамках глобального испытания новой генной терапии. Девочке было назначено новое лечение путём инъекции в правое ухо. Вирус, введённый во время процедуры, известный как аденоассоциированный вирус, доставляет рабочую копию OTOF в клетки уха для замены мутировавшей версии. После этого вирус естественным образом выводится из организма.

Врачи также установили кохлеарный имплантат в левое ухо Опал; эти устройства помогают пользователям слышать некоторые звуки, передавая в мозг сигналы, недоступные клеткам их уха.

По словам её врачей, после четырёх недель генной терапии Опал могла реагировать на звуки, даже когда её кохлеарный имплантат был отключён. Через двадцать четыре недели после лечения её обработанное ухо могло улавливать тихие звуки, такие как шепот, на уровне слуха, «близком к нормальному». Теперь же, в возрасте 18 месяцев, маленькая британка в состоянии реагировать на голоса своих родителей без активации имплантата и произносить такие слова, как «dada» («папа») и «bye-bye» («пока-пока»).

Глухой ребёнок стал слышать после умопомрачительного лечения генной терапией.
Команда, которая провела операцию Опал, надеется, что этот недавний успех будет стимулировать развитие генной терапии других типов потери слуха. Изображение: Cambridge University Hospitals NHS Trust

«Когда Опал впервые услышала без посторонней помощи то, как мы хлопаем, это было потрясающе — мы были так счастливы, когда на 24 неделе клиническая группа подтвердила, что её слух также улавливает более тихие звуки и речь», — говорится в заявлении матери Опал Джо (Jo).

Её отец, Джеймс (James), отметил, что Опал не может носить свой имплантат в определённых ситуациях, например, в ванне, поэтому терапия уже вносит изменения в их повседневную жизнь.

В текущем исследовании, частью которого является Опал, участвуют пациенты из США, Великобритании и Испании. На этом этапе исследования пациенты получают низкую дозу терапии для одного уха. В будущих исследованиях терапия будет проверяться в более высоких дозах на одно ухо, а затем на оба уха. Пациенты будут наблюдаться в течение пяти лет для оценки долгосрочных результатов.

«На протяжении многих лет генная терапия была будущим отологии и аудиологии, и я так рад, что теперь она наконец появилась», — говорится в заявлении доктора Манохара Бэнса (Manohar Bance), главного учёного исследования и профессора отологии и хирургии основания черепа в Кембриджском университете в Великобритании.

«Мы надеемся, что это начало новой эры генной терапии внутреннего уха и многих типов потери слуха», — добавил он.

Правописание уведомления вебмастера


Понравилось? Поделитесь с друзьями!

Комментарии

- комментариев

Включить уведомления Да Спасибо, не надо